娛樂城|單眼基因治療注射可改善雙眼視力

在具有里程碑意義的3期臨床試驗中,國際團隊在劍橋大學的Patrick Yu-Wai-Man博士與匹茲堡大學和巴黎視覺研究所的José-AlainSahel博士的配合下,成功治療了37例來自Leber遺傳性視神經病變(LHON)。這項研究有待進一步試驗,可以幫助世界各地成千上萬的人重獲新生並保留他們的視線。這項研究今天發表在該雜誌上 科學轉化醫學, 表示78%的接受治療的患者雙眼均有明顯的視覺改善。這表明未經治療的眼睛的視力改善可能是由於從注射的眼中轉移了病毒載體DNA而引起的.LHON影響一種特定類型的視網膜細胞,稱為視網膜神經節細胞,導致視神經變性並導致視力迅速惡化。眼睛。在疾病發作的幾週內,大多數受影響人群的視力下降到法律上認為是盲目的水平。不到20%的病例會發生視力恢復,幾乎沒有人能獲得比20/200更好的視力(標準視力表上最大的字母)。 LHON影響約30,000人中的1人,大多數是男性,症狀通常在20多歲和30多歲時出現。大多數患者在MT-ND4基因中攜帶m.11778G> A突變。匹茲堡大學眼科教授薩赫爾博士說:“作為治療這些年輕患者的人,我對缺乏有效的療法感到非常沮喪。”這些患者在幾周到幾個月的時間內迅速失去視力。研究人員為37歲患有視力喪失的患者的一隻眼睛後部的玻璃體腔中註射了rAAV2 / 2-ND4(一種含有修飾的cDNA的病毒載體),為治療這種年輕人的盲目的疾病提供了很大的希望。持續6到12個月。他們的另一隻眼睛接受了假注射。這項名為線粒體靶向的技術是由法國巴黎視覺研究所開發的,並已獲得GenSight Biologics的許可。國際協調研究人員和神經眼科醫師Yu-Wai-Man博士來自劍橋大學臨床神經科學系和Moorfields眼科醫院,倫敦說:“我們希望使用該基因治療的眼睛能夠改善視力娛樂城僅擦除向量。出乎意料的是,在兩年的隨訪中,按照相同的軌跡,該試驗中有78%的患者雙眼得到了改善。”經過處理的眼睛在ETDRS圖表上顯示15個字母的最佳矯正視力(BCVA)平均改善,代表了三條視線,而在經過假手術處理的眼睛中平均觀察到13個字母的改善。由於一些患者入選後仍處於疾病過程的動態階段,從最低點(每隻眼睛的最壞BCVA)的視力增益甚至更大,經過處理的眼睛達到28.5個字母,對於經過深處理的眼睛達到24.5個字母。 Yu-Wai-Man說:“通過替換有缺陷的MT-ND4基因,該治療可從m.11778G> A突變的破壞作用中挽救視網膜神經節細胞,保持功能並改善患者的視覺預後。研究人員發現,經過治療的眼睛獲得優於或等於20/200的視力的可能性大約是其三倍。病人報告娛樂城推薦使用美國國家眼科研究所視覺功能問卷25(NEI VFQ-25)評估的結局指標也證實了治療對生活質量和社會心理健康的積極影響。然後,研究人員在食蟹獼猴中進行​​了一項研究,以調查獼猴如何一隻眼睛的治療可能會改善另一隻眼睛。獼猴具有類似於人類的視覺系統,從而可以更詳細地研究基因治療載體的分佈和作用。進行了rAAV2 / 2-ND4的單側注射,三個月後,通過轉基因特異性定量PCR檢測分析了眼睛和大腦各個部位的組織,以檢測和量化病毒載體DNA的存在。偵探娛樂城評價d在未經治療的眼睛的前段,視網膜和視神經中。意外的視覺 娛樂城評價因此,在未經處理的眼睛中觀察到的改善可以反映rAAV2 / 2-ND4的眼內擴散。 Yu-Wai-Man博士說:“需要進一步的研究以證實這些發現以及其他機制是否有助於這種雙邊改善。事實證明這種治療是安全的,我們目前正在探索最佳的治療窗口。““我們的方法不僅限於視力恢復,” Sahel博士補充​​說。 “其他線粒體疾病也可以使用相同的技術治療。”參考文獻:Yu-Wai-Man P,Newman NJ,Carelli V等。單側基因治療注射改善Leber遺傳性視神經病變的雙側視覺改善。 科學翻譯中 2020; 12(573)。 doi:10.1126 / scitranslmed.aaz7423已從以下材料中重新發布了這篇文章。注意:材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息,請聯繫引用的來源。