娛樂城| DNA編輯可延長早衰小鼠模型的壽命

研究人員已成功使用娛樂城推薦 一種DNA編輯技術,可通過與早衰相關的遺傳變異來延長小鼠的壽命,早衰是一種罕見的遺傳病,可導致兒童極端過早衰老並顯著縮短其預期壽命。該研究發表在雜誌上 性質,是美國國立衛生研究院下屬的美國國家人類基因組研究所(NHGRI)的合作;哈佛大學和麻省理工學院廣泛研究所;以及田納西州納什維爾的范德比爾特大學醫學中心。 DNA由四個化學鹼基-A,C,G和T組成。早衰症,也稱為Hutchinson-Gilford早衰綜合症,是由核纖層蛋白A的突變引起的 (LMNA)基因,其中一個DNA鹼基C變為T。這種變化會增加有毒蛋白質progerin的產生,從而導致快速衰老。在出生的頭兩年內,大約有四百萬兒童被診斷出患有早衰症,並且幾乎所有這些兒童在兒童期和青春期都會出現健康問題,這些問題通常與老年有關,包括心血管疾病(心髒病和中風),頭髮丟失,骨骼問題,皮下脂肪減少和皮膚變硬。對於這項研究,研究人員使用了一種突破性的DNA編輯技術,稱為鹼基編輯(鏈接是外部的),該技術將單個DNA字母替換為另一個DNA字母而不損壞DNA,以研究如何改變這種突變可能會影響小鼠的早衰樣症狀。“高級研究人員弗朗西斯·科林斯(Francis S. Collins)博士說:“這場災難性疾病對患病兒童及其家庭造成的損失不容小over。娛樂城NHGRI醫學基因組學和代謝遺傳學分部的研究員,NIH主任,該論文的通訊作者。 “幾乎在所有受影響的兒童中,一個特定的突變都會導致這種疾病的事實使我們意識到,我們可能擁有解決根本原因的工具。只有在基礎基因組學研究方面進行了長期投資,才能開發出這些工具。”跟隨著早衰研究的又一個里程碑,美國食品藥品監督管理局(FDA)於2020年11月批准了首個早衰治療藥物lonafarnib。該藥物療法可延長壽命,但並不能延長壽命娛樂城 治愈。 DNA編輯方法可能會在將來提供更多甚至更戲劇化的治療選擇.David Liu博士及其在Broad Institute的實驗室於2016年開發了鹼基編輯方法,部分由NHGRI資助。該論文的資深作者劉博士說:“ CRISPR編輯雖然具有革命性意義,但仍無法在多種細胞中進行精確的DNA改變。” “我們開發的鹼基編輯技術就像文字處理器中的查找和替換功能。在將一個鹼基對轉換為另一個鹼基對方面非常有效,我們認為這對治療早衰等疾病非常有效。”為了測試其基礎編輯方法的有效性,該團隊最初與Progeria研究基金會合作,從早衰患者中獲取結締組織細胞。 (LMNA 在實驗室環境中,患者細胞內的基因。該治療方法可修復90%的細胞中的突變。 “ Progeria研究基金會很高興能與NIH的Collins博士小組和Broad研究所的Liu博士小組合作進行這項開創性研究,” Leslie Gordon博士是該研究的共同作者和醫學總監。 Progeria研究基金會,部分資助了這項研究。 “這些研究結果為研究早衰兒童的新療法和治療方法提供了令人興奮的新途徑。”取得這一成功之後,研究人員通過將DNA編輯混合物的單次靜脈注射注射入將近出生的幾隻具有早衰症突變的小鼠中,從而對基因編輯技術進行了測試。基因編輯器成功恢復了正常的DNA序列 (LMNA 該基因在包括心臟和主動脈在內的各種器官中的細胞中佔很大比例。許多小鼠的細胞類型在治療六個月後仍保持正確的DNA序列。在主動脈中,結果甚至比預期的要好,因為編輯後的細胞似乎已經取代了攜帶早衰突變並退出早期退化的細胞。最明顯的是,經過處理的麥克風娛樂城評價e的壽命從七個月增加到將近1.5年。該研究中使用的小鼠的平均正常壽命為兩年。“作為醫師-科學家,令人難以置信的是,認為您在實驗室中正在研究的一個想法實際上可能具有治療益處,”喬納森·D說。布朗,醫學博士,范德比爾特大學醫學中心心血管醫學系醫學助理教授。 “最終我們的目標將是嘗試為人類開發這種方法,但是在這些模型系統中,我們還需要首先解決其他關鍵問題。”參考:Koblan LW,Erdos MR,Wilson C等。體內鹼基編輯可以挽救小鼠的Hutchinson-Gilford早衰綜合症。 性質2021. doi:10.1038 / s41586-020-03086-7。這篇文章已從以下材料重新發布。注意:材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息,請聯繫引用的來源。